专家呼吁：让中国老年白血病患者早日用上靶向
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在获悉美国食品药品监督管理局（FDA）新近批准了艾伯维旗下的VENCLEXTA®（venetoclax片）与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联用治疗年龄在75岁及以上，或因合并症不适合使用强诱导化疗的新确诊的急性髓细胞白血病（AML）患者的消息后，我国著名血液学专家、中华医学会血液学分会常委、上海市医师协会血液科医师分会会长、上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任李军民教授日前在接受《健康报》记者采访时呼吁：让中国老年急性髓细胞白血病患者早日用上ABT—199靶向新药。
“白血病里面可能风险最高的
就是急性白血病”
急性髓细胞白血病（AML）多发于老年人，根据SEER数据库资料显示，AML最常发生于65-74岁人群，占所有新发AML的26.7%，中位诊断年龄为68岁。在中国AML的发病率是1.62 /10 万，占成人急性白血病的60%-70%，近年来有增加的趋势。
近10年来，对于年轻AML患者，常规应用标注强化疗诱导治疗的治愈率明显提高。但老年人( ≥60 岁) ，因存在高龄、合并疾病多、不良染色体核型多、前驱血液系统疾病等不利预后因素，近年来疗效并未得到明显改善，5年生存率仅5%~10%。
李军民说：“白血病虽说不是排在十大肿瘤之列，但是它的高风险和高致死性已在全世界引起了非常大的关注。因为白血病的致死率排在前十位，所以这也是全世界各国对白血病非常重视的原因。白血病里面可能风险最高的就是急性白血病，如果得不到有效的治疗，这些患者的生存期大概3到6个月，是非常短暂的。在这样的情况下，全世界搞基础研究的科学家和做临床血液的医生，都对白血病倾注了非常大的关注，开展了各方面的研究。”
李军民还说，老年急性髓细胞白血病在全世界有50%以上的人没有获得治疗，这些人的生存期是非常短的。全人类老龄化趋势越来越严重，老年急性髓细胞白血病患者将会越来越多，这里面有相当一部分人是很难接受标准化疗的，如果这些患者有机会用上像ABT—199这一类更好的药物，就能真正获益。
“ABT—199对急性髓细胞白血病
有不错的疗效”
李军民说，白血病的传统治疗是通过化疗，这是所谓的标准化治疗，已经有40年的历史，但是患者的长期生存率还是相对比较低的。随着基础研究的不断深入，现在的确涌现出了一些新药，这些新药就是以靶向治疗为代表的新药。
“尤其是在白血病里最为多见的一种急性髓细胞白血病，这两年有一个引起大家普遍关注的治疗方法，其中有一个靶向药物就是ABT—199，它是死亡受体的一个抗体、一个小分子结合物。这个药出现以后，对急性髓细胞白血病的确有很不错的疗效。”
李军民说，肿瘤细胞的特点是只生长不死亡，你要让它死亡，就必须打开它的死亡凋亡通道，这样肿瘤细胞才能走向死亡。慢性淋巴细胞白血病，淋巴细胞是增值的，但是它不凋亡不死亡，就会造成细胞的大量堆积。这时采用ABT—199对慢性淋巴细胞白血病治疗，会发现效果非常好，说明这个药首先是在慢性淋巴细胞白血病的治疗上，已经在全世界获得了比较统一且大量的认可。
这样一个能治疗慢性白血病的药物，是不是对急性白血病有效？通过基础研究，在体外的实验和动物实验的基础上，也在临床上展开了一些病人研究，我们发现ABT—199对AML这部分患者也有非常好的疗效，尤其是对老年患者。我们说急性髓细胞恶性程度很强，过去都是通过传统化疗，但是年纪大的人，接受传统化疗的能力就下降了，患者的年龄、体能状况，有时候可能有各种并发症，很难接受副作用较大的化疗。而用ABT—199的确效果非常好，这样就导致现在这个药从慢性淋巴细胞白血病治疗，现在逐步进入到我们今天谈的ABT—199在老年急性髓细胞白血病中的应用。
“目前我们临床研究进行了四例病人，
第一例病人已经顺利出院了”
李军民说，ABT—199这个药在慢性淋巴细胞白血病的治疗方面有很多数据，但是针对急性髓细胞白血病，目前全世界都在积累数据，我们现在正在开展相应的临床研究，这个临床研究会着重于看它如何在老年患者里面找到它最为合适的剂量，最为合适治疗的持续时间和药物最终能对患者带来多大的收益，目前还是在不断临床研究数据积累之中。
“从目前情况来看，我们上海瑞金医院参加了全球多中心临床研究，为的是能让国外这种新研发的药品更快地惠及到我们中国老百姓。回顾过去，外国人研究新药首先在国外先做临床研究，等到新药获批后，再到中国做，等到中国获批之后，就已经与国外相比晚了七八年。”
李军民说，现在这两方面都获得了极大的改善，一个是我们中国政府也意识到这些问题，加速了对创新药和临床急需用药的审批；二是对于外资药企来说，他们当然也希望创新的药品尽可能更多更快地进入中国市场。
“这次我们中心四例进入了临床研究，第一例病人已经顺利出院了，现在效果非常好，按照研究规划，他还处在观察期。其他的病人现在正在临床研究的过程中，从我们现在应用ABT—199这个药来说，在这些病人身上的确体现了比化疗副作用低，耐受性好，治疗过程中并发症也少的现象。”
文/记者 胡德荣
白血病 血液科 医生