医药经济 | 血友病新药重组人凝血因子上市

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文 / 干玎竹 编 / 袁月

【丝瓜网健康】近日，拜耳医药保健有限公司宣布，血友病新药注射用重组人凝血因子VIII在中国正式上市，用于成人和儿童A型血友病患者的治疗(常规预防、按需治疗、围手术期出血的管理)。

据中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍，目前我国注册确诊的血友病患者约为30000例。2019年，国家五部委出台首批罕见病目录，血友病被列入其中，作为第36项疾病病种。

血友病主要分为A型和B型血友病，全世界约有40万血友病人，且在很大程度上为一种遗传性疾病，而在该遗传性疾病中，形成血凝块所需要的其中一种蛋白质缺失或减少。因子Ⅷ缺失或减少的A型血友病是最常见的血友病类型，约占血友病人数的85%。目前，A型血友病发病率为每5000名存活男婴中有1例患病。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血，特别是发生在关节、肌肉或内部器官，长期可导致患者残疾。

苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授介绍，目前，VIII因子替代疗法是治疗或预防A型血友病出血的标准治疗，通过将VIII因子输入体内替代自身的VIII因子，从而达到治疗或预防出血的目的。据了解，A型血友病VIII因子替代疗法分为预防性治疗和按需治疗两类，预防性治疗即定期输入替代性VIII因子预防出血，而按需治疗则是在患者出血时立即输入VIII因子即刻迅速止血。相关研究发现，对于儿童与成人A型血友病患者，常规预防可控制出血及显著减少出血发生频率。

慈善援助项目同期启动，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛表示：“作为一名血友病患者，我非常感谢国家、社会以及企业等对血友病患者的支持与关怀。从全国血友病患者治疗情况来看，目前基本实现了患者‘不疼’；而要实现‘不残’，我们还需要国家、社会各方面给予持续的关注和支持。”

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